USHER-GT

Introduction

Qu’est ce que USHER-GT ?

Nous avons lancé un programme de développement du produit USHER-GT afin de restaurer la fonction de l’oreille interne des patients atteints du syndrome d’Usher Type 1. Nous travaillons à délivrer une copie fonctionnelle du gène USH1G, qui code pour la protéine « SANS ».

La thérapie génique apportant le gene USH1G restaure la fonction auditive et vestibulaire

Preuve de concept avec AAV8-SANS dans un modèle de souris déficientes en protéine SANS par l’institut Pasteur.

Source : Emptoz et al., »Local Gene Therapy durably restores vestibular function in a mouse model of Usher syndrome type 1G » 2017 (link)

 

Enregistrements des courants de transduction mécano électrique (MET)
ex vivo (enregistrement de l’amplitude de pointe des courants MET)

Source : Emptoz et al. 2017 (link)

La restauration de la physiologie des stéréocils par AAV8-SANS induit une augmentation de l’excitabilité électrique des cellules sensorielles