Introduction
Nous avons lancé un programme de développement du produit USHER-GT afin de restaurer la fonction de l’oreille interne des patients atteints du syndrome d’Usher Type 1. Nous travaillons à délivrer une copie fonctionnelle du gène USH1G, qui code pour la protéine « SANS ».
Preuve de concept avec AAV8-SANS dans un modèle de souris déficientes en protéine SANS par l’institut Pasteur.
Source : Emptoz et al., »Local Gene Therapy durably restores vestibular function in a mouse model of Usher syndrome type 1G » 2017 (link)
Source : Emptoz et al. 2017 (link)
04 67 20 77 30
