OTOF-GT

Introduction

Qu’est ce que OTOF-GT ?

Nous avons lancé un programme de développement du produit de thérapie génique OTOF-GT afin de restaurer l’audition des patients atteints de déficience en Otoferline, l’une des plus fréquentes formes de surdité congénitale.

La protéine Otoferline est un détecteur majeur de calcium impliqué dans l’exocytose synaptique dans les cellules cochléaires sensorielles (cellules ciliées internes)

OTOF est le gène codant pour la protéine Otoferline, détecteur de Ca2+, impliquée dans la fusion et le remplissage des vésicules au niveau des synapses à ruban dans les cellules ciliées auditives 

THERAPIE GENIQUE – APPROCHE DUALE PAR AAV

UNE PREUVE DE CONCEPT PRÉ-CLINIQUE DE THÉRAPIE GÉNIQUE APPORTANT LE GÈNE OTOF RESTAURE LA FONCTION DES RÉCEPTEURS COCHLÉAIRES DANS UN MODÈLE MURIN DE DÉFICIENCE EN OTOFERLINE

 

Cellules ciliées internes immunomarquées chez des souris Otof +/+, Otof -/- et Otof -/- traitées avec le vecteur dual AAV2 quadY-F OTOF
Expression de la protéine Otof dans les récepteurs cochléaires des cellules ciliées internes

Akil et al. 2019 (link)